当生成式AI技术被应用在药物研发上，会给医疗及生命科学行业带来怎样的变革？
AI技术驱动的药物研发先锋
近日，作为科技行业与医疗行业的一场跨界盛宴，亚马逊云科技医疗及生命科学行业峰会在上海盛大召开。作为一家由生成式AI驱动的药物研发公司，英矽智能也参与了这场行业盛会，向与会嘉宾分享了英矽智能的发展历程和核心产品，并针对生成式AI在药物研发领域的应用与未来趋势进行了深入探讨。
据英矽智能中国区IT负责人沙林介绍，英矽智能成立于2014年，由亚历克斯•扎沃隆科夫（Alex Zhavoronkov）博士在美国约翰霍普金斯大学新兴技术中心创立，并且在短短几年内便取得了显著成就。截至目前为止，英矽智能全球员工已经超过300人，其中包括了80多位AI工程师和150多位药物研发科学家。
目前英矽智能主要聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。通过下一代人工智能系统连接生物学、化学、临床医学和科学研究领域，英矽智能利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建了强大且高效的药物研发和科学研究AI平台——Pharma.AI。该平台涵盖了靶点发现、分子生成、临床成功率预测等多个关键环节，极大地加速了药物研发进程。
“传统药物研发是一个漫长、昂贵和高风险的过程，平均需要超过10-15年的时间，每款获批新药平均研发成本在10-20亿美元。云计算与AI技术的应用，可助力英矽智能高效处理和分析数据，加速模型训练和优化，有效推动新药的研发进程，并大幅降低医药研发成本。”沙林表示。
AI平台推动医药产业价值变革
自从2021年以来，在由生成式人工智能驱动的药物研发和科学研究平台Pharma.AI的支持下，英矽智能建立了超过30条丰富的药物研发管线组合，并从中提名了22款临床前候选药物，其中10款化合物获得临床试验批件，展示了AI在提高药物研发效率方面的最佳实践。
据沙林透露，Pharma.AI主要包括了人工智能靶点发现引擎PandaOmics、分子设计和生成平台Chemistry42、临床试验结果预测平台inClinico等软件。
1、PandaOmics：作为英矽智能自主开发的生成生物学平台，PandaOmics由20多种生物学模型以及英矽智能的专属数据库构建，利用公开可获取的文献资料和自有数据库，对基因数据、动态基因表达、代谢组学、表观遗传学特征、蛋白质相互作用等方面进行分析后，得出靶点综合评分，辅助靶点发现决策。PandaOmics不但可以支持专业的靶点筛选和适应症探索，而且还能够通过对新颖性、可信度、商业可行性、持久性、安全性和其他关键属性，对候选靶点进行评分和排序。
2、Chemistry42：该平台集成了40多种生成式AI算法模型，这些模型基于深度网络架构，既可以基于小分子2D或3D的结构进行分子生成，也能够针对靶点/蛋白晶体结构，实现基于结构的分子生成。该平台还与AlphaFold等蛋白质结构预测工具实现了良好结合，进一步提升了药物研发的效率和准确性。
3、inClinico：这是一个基于Transformer的人工智能系统，旨在预测临床试验II期至III期的转化成功率。inClinico整合了多种评分方法、多模态数据源（包括文本、组学、临床试验设计和小分子特性）以及生物学背景，并与最先进的深度学习模型相结合。该平台还包括了涵盖小分子、靶向小分子等多个领域的18万项临床试验相关数据，同时还具备明确的调节机制，以此来确保预测结果的准确性。
来自亚马逊云科技的强大支持
在药物研发领域，传统的IT基础设施往往面临着高昂的成本和复杂的维护问题。而来自亚马逊云科技的助力，为英矽智能提供了全新的解决方案，不但省去了自建服务器和数据中心的繁琐工作和漫长周期，而且还极大地降低了IT基础设施的成本和维护难度。
沙林表示，在众多的云服务提供商中，英矽智能之所以会选择亚马逊云科技作为合作伙伴，主要是考虑到其具备几个方面的显著优势：
1、技术服务支持：医药研发领域涉及海量数据，需要强大的算力与数据处理能力支持。通过采用亚马逊云科技的云服务器Amazon Elastic Compute Cloud（Amazon EC2）、对象存储服务Amazon Simple Storage Service（Amazon S3）、Kubernetes容器编排服务Amazon Elastic Kubernetes Service（Amazon EKS）、托管式关系数据库服务Amazon Relational Database Service（Amazon RDS）、机器学习平台Amazon SageMaker以及在完全托管的AI平台Amazon Bedrock中接入Claude模型，英矽智能获得了强大的技术服务支持，极大地提升了药物研发速度。
2、弹性敏捷的云服务：弹性、灵活、敏捷、按需使用的亚马逊云科技云服务，使得英矽智能可以做到精细化、颗粒化地管理应用，大幅降低了在计算、存储上的成本开支。
3、全球覆盖的云基础设施：亚马逊云科技覆盖全球、遍及36个地理区域的114个可用区的基础设施，为英矽智能快速拓展海外业务和全球市场提供了极大的助力。
4、安全合规：保障数据隐私与安全合规，是生命科学行业在推动数字化进程中至关重要的议题。亚马逊云科技具有引领行业的安全合规理念和实践，不但提供了超过300多项安全、合规和治理方面的服务与工具，而且其基础设施还获得了全球130多项符合HIPAA要求的服务和认证，有力保障了英矽智能在药物研发领域的安全合规。
5、医疗与生命科学行业赋能：早在2013年，亚马逊云科技就组建了全球范围的医疗和生命科学专业团队，如今已经服务了包括辉瑞、拜尔、罗氏、默沙东、飞利浦等头部企业在内的数千家行业客户。在全球前十大药企中，有九家都是亚马逊云科技的客户。在中国市场，亚马逊云科技也与数十家本地合作伙伴一起，共同服务超过400家客户。
双方携手合作的显著成果
通过亚马逊云科技与英矽智能在生成式AI领域的携手合作，英矽智能的药物研发效率得到了极为显著的提升。
以特发性肺纤维化（IPF）管线项目为例，传统药物研发从靶点发现到临床前候选化合物（PCC）阶段，通常需要耗费三到四年的时间。然而在亚马逊云科技的支持下，英矽智能通过Pharma.AI平台，仅用了18个月就完成了这一过程，研发成本也只用了260万美金。
不仅如此，得益于亚马逊云科技的产品和技术赋能，英矽智能的Chemistry42平台在上线过程中，仅用不到三个月时间就完成了SaaS平台的搭建和整合。不但节省了大量的时间成本，而且还使得英矽智能能够更专注于药物研发本身，而不是被繁琐的IT工作所拖累。
最近，英矽智能宣布进展最为领先的这款特发性肺纤维化候选药物Rentosertib已完成在患者群体中开展的2a期临床试验，验证了药物的安全性初步有效性。值得一提的是，这也是全球首款药物靶点和分子结构均由生成式AI赋能发现的候选药物。
除此以外，英矽智能还积极测试了亚马逊云科技Amazon Bedrock接入DeepSeek-R1等模型，不断优化和提升自身的AI平台性能。
“药物研发领域很多数据是异构的，比较分散且有很多数据孤岛，IT人员需要花费很多时间去做数据处理。亚马逊云科技强大的数据处理与计算能力，可以为我们提供基础设施层面的良好支撑，业务人员可以把更多精力放在新药研发上，从而节省大量时间并降低成本。”沙林表示，“英矽智能的Pharma.AI平台，不但可以加速药物研发进程，而且还能显著提高研发成功率。通过AI算法对海量数据进行深度分析，英矽智能能够更准确地筛选出具有潜力的靶点和小分子结构，为后续的临床试验奠定坚实基础。”
未来规划与行业趋势解读
当被问及对未来三年AI药物研发趋势的判断时，沙林表示，AI助力药物研发是一个不可阻挡的趋势。随着技术的不断进步和应用的不断深入，AI将在药物研发领域发挥越来越重要的作用。
沙林透露，对于英矽智能而言，未来的重点业务主要是继续推进药物管线的研发工作，尤其是特发性肺纤维化管线项目等具有潜力的项目。与此同时，英矽智能还将持续升级迭代AI平台模型，扩展平台在生物学、生成化学、临床医学和科学研究等多方面的能力，为药物研发提供更加有力的支持。
即便是面对英伟达、谷歌等巨头近年来在医药AI领域的疯狂投入，沙林也非常从容地表示英矽智能其实并不担心竞争压力。“医药研发领域非常复杂，需要长期的专业积累和经验沉淀。英矽智能作为该领域的早期入局者之一，已经积累了大量的专业数据和验证实践。这些优势使得英矽智能在与其他巨头的竞争中，也依然能够保持领先地位。”
