据麦姆斯咨询报道，近日，美国俄勒冈州立大学（Oregon State University，OSU）的药物递送研究人员开发出一种新型微流控芯片，有望改善囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）等遗传性肺病患者的基因治疗。
俄勒冈州立大学药学院的研究人员利用细胞培养和小鼠模型，展示了一种基于微流控芯片的可吸入雾化纳米颗粒的新技术，可用于将mRNA（COVID-19疫苗的基础性技术）递送到患者的肺部。
研究人员表示，这项新技术至关重要，因为目前的雾化方法使纳米颗粒受到剪切应力，阻碍了其封装遗传物质的能力，并导致它们聚集在肺部的某些区域，无法均匀扩散。
这项研究工作由药理学教授Gaurav Sahay领导，相关成果以“Microfluidic Platform Enables Shearless Aerosolization of Lipid Nanoparticles for mRNA Inhalation”为题发表在ACS Nano期刊上。
Gaurav Sahay实验室将脂质纳米颗粒（LNP）作为基因递送载体，重点研究其对囊性纤维化的治疗效果。囊性纤维化是一种进行性遗传性疾病，会导致持续性肺部感染，美国约3万人饱受该疾病的困扰，并且每年新发现的病例就有约1000例。
导致囊性纤维化疾病的是一种有缺陷的基因——囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR），该疾病的特征是患者肺部脱水、粘液积聚，从而阻塞气道。
脂质是含有脂肪尾的有机化合物，存在于许多天然油和蜡中，而纳米颗粒是微小的材料，尺寸从十亿分之一米到千亿分之一米不等。mRNA向细胞传递制造特定蛋白质的指令。
冠状病毒疫苗的原理是脂质纳米颗粒携带的mRNA指示细胞制造无害的病毒刺突蛋白片段，从而引发身体的免疫反应。作为囊性纤维化的一种治疗方法，该遗传物质将修复患者囊性纤维化跨膜传导调节因子基因的缺陷。
Gaurav Sahay说：“我们使用了一种新型微流控芯片，其有助于产生携带纳米颗粒的羽流，并且不会产生任何剪切应力。该微流控芯片的原理与喷墨打印墨盒类似，可以产生羽流，在纸上打印文字。”
Gaurav Sahay表示，四年前，美国俄勒冈州一家名为Rare Air Health Inc.（以下简称“Rare Air”）的初创公司联系了他，他们希望利用微流控技术雾化和递送脂质纳米颗粒。
微流控是研究流体通过或被限制在集成通道和腔室的微型装置时的行为。与体积力相反，表面力在微观尺度上主导着流体，这意味着流体在微观尺度上的行为与人们日常生活中观察到的大不相同。
Gaurav Sahay说：“当我与Rare Air公司会见时，我认为微流控芯片与我们当下的研究方向非常契合，随后进行的广泛研究也表明，与临床使用的振动网式雾化器相比，微流控芯片在产生雾化纳米颗粒方面具有明显的优势。微流控芯片不会使纳米颗粒聚集，且与现有技术相比，能更精确地递送mRNA。另一个让人振奋的事实是，该微流控芯片可以进行数字控制，且Rare Air公司正在开发供人类使用的产品原型。”
Gaurav Sahay除了在俄勒冈州立大学的工作之外，还担任Rare Air公司的顾问，他表示：“Funai专注于喷墨技术，同时大规模生产微流控芯片，他们将密切合作，使微流控芯片适用于雾化纳米颗粒以起到治疗作用。该研究表明，微流控芯片和特定科学之间的结合将会对人类健康起到积极有益的巨大影响。”
论文链接：
https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acsnano.4c00768
延伸阅读：
《mRNA癌症治疗专利全景分析-2022版》
《RNA疫苗专利全景分析-2021版》
《给药应用的微针专利态势分析-2020版》
