记者 | 张真 郑炳巽
全球首款CRISPR基因编辑疗法的获批点燃概念板块。
昨日，基因编辑概念股集体走强，截至收盘，舒泰神（300204.SZ）、和元生物（688238.SH）20CM涨停，三元基因（837344.BJ）涨超13%，诺思兰德（430047.BJ）、诺禾致源（688315.SH）、南模生物（688265.SH）、药康生物（688046.SH）、香雪制药（300147.SZ）等跟涨。
消息面上，11月16日，英国药监机构MHRA（药品和保健品管理局）在官网发布公告称，批准由瑞士公司CRISPR Therapeutics和总部位于波士顿的大型生物技术公司Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）共同开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy（简称exa-cel）。
美股方面，近期基因编辑股CRISPR、Editas、Intellia涨幅分别高达85%、70%以及8%。
▌基因编辑疗法持续走热
“这是一个具有里程碑意义的批准，为未来CRISPR疗法的进一步应用打开了大门，有潜力治愈许多遗传疾病。”对于Casgevy获批MHRA，英国牛津大学遗传学家Kay Davies教授如此评论道。
据悉，作为全球首款获批的CRISPR基因编辑疗法药物，Casgevy适用于12岁以上且出现复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，以及输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者。这两种遗传病均由血红蛋白基因错误引起。
此前，骨髓移植是这两种遗传病唯一的永久性治疗选择，但移植的骨髓必须来自匹配的捐赠者，并存在排异风险。与骨髓移植不同，通过基因编辑疗法，即输注编辑过的、患者自己的细胞，没有上述限制和风险。
MHRA表示，其批准镰状细胞病基因疗法的决定是基于对29名患者进行的一项研究，其中28名患者在接受治疗后至少一年内没有出现严重疼痛问题。而在地中海贫血研究中，42名接受治疗的患者中有39人在治疗后至少一年内不再需要输注红细胞。
除去英国，Casgevy目前还在接受欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品监督管理局（FDA）、沙特食品药品监督管理局的审评。
具体来看，FDA将在12月8日对这款药物治疗镰状细胞病（SCD）的资格进行评审，并在明年审批该疗法治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的生物制品许可证。这意味着Casgevy有望在一个月后获得FDA批准。
目前，包括Intellia Therapeutics与再生元共同研发的CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001、Verve Therapeutics在研的单碱基编辑疗法VERVE-101以及Beam Therapeutics在研的单碱基编辑疗法BEAM-101等10余款CRISPR基因编辑疗法均已进入临床试验阶段。
▌Casgevy商业化价值几何？
尽管Casgevy作为全球首款获批的CRISPR基因编辑疗法药物尚且标志着“基因剪刀”的成功落地，但这并非投资市场首次为基因编辑技术而欢呼。
《科创板日报》记者注意到，在2021年1月，CRISPR和Editas分别创下220.2美元/股以及99.95美元/股的历史高位。而距离当时仅前3个月，CRISPR Therapeutics的联合创始人之一埃玛纽埃勒·沙尔庞捷（Emmanuelle Charpentier）刚因CRISPR/Cas9基因编辑技术获得诺贝尔化学奖。
那么，Casgevy是否具备足够的商业化价值以回应资本市场对其背后基因编辑技术的期待？
从药物本身的应用风险来看，就在上个月，FDA召开细胞、组织和基因治疗咨询委员会会议，就Casgevy用于治疗镰状细胞病（SCD）患者的生物制品许可申请（BLA）进行讨论，并就该疗法潜在的脱靶效应咨询外部专家的意见。
此外，由于患者在使用该疗法前必须先接受一个疗程的化疗，免疫系统会遭到削弱，期间处于休眠状态的病毒，如Epstein-barr病毒(EBV)、巨细胞病毒(CMV)和人类疱疹病毒6 (HHV-6)可能会复苏并对人体造成严重破坏。
价格方面，福泰制药表示，目前尚未确定Casgevy于英国的用药价格，并且还“正在与卫生当局合作，以尽快确保符合条件的患者获得报销和获得治疗机会。”
在美国，Vertex尚未公布Casgevy的用药价格，但美国临床和经济审查研究所的一份报告称，其价格或将高达200万美元。相比之下， 有数据统计显示，当前镰状细胞治疗从出生到65岁的医疗费用，女性约为160万美元，男性则约为170万美元。
目前，全世界有数百万人患有镰状细胞病，其中美国约有10万人。其更常见于来自疟疾流行地区人群，并且在某些种族群体中也更常见，例如非洲、中东和印度血统的人。
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