两会时间|红杉中国沈南鹏：提升药物源头创新能力，加强脑科学研究应用

原创科创板日报 2022-03-02 21:17

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沈南鹏委员的五份提案中，两份与医药产业相关。记者以此为出发点，拆解所涉及具体细分领域中的挑战及委员提议。

文|朱洁琰

《科创板日报》记者获悉，今年两会期间，全国政协委员、红杉中国创始及执行合伙人沈南鹏将提交五份提案，其中两份与医药产业相关，涉及药物源头创新、脑科学研究应用等议题。

其中，在一份题为《以临床价值为导向，提升药物创新能力》的提案中，沈南鹏委员建议，我国药物研发需要更好地从跟随创新向源头创新转型，在基础研究创新、知识产权保护、国家政策支持、技术沟通机制建设、全球资源整合等多方面进行提升优化，从而更好实现新药研发和解决临床需求的共同进步，提升中国制药产业的国际竞争力。

在《加大脑科学研究应用，改善老年脑健康管理》的提案中，沈南鹏委员呼吁社会关注老年脑健疾病的预防干预，加大脑科学研究投入，推动改善老年脑健康管理。

提案一：以临床价值为导向，提升源头创新能力

近几年来，我国医药研发增速已经跃至全球第一，新药研发领域的投资热度空前高涨，国内涌现出一批创新研发实力派企业。

然而，在产业高速发展的同时，问题也渐渐显露。包括在不少疾病领域，新药研发与临床需求不够匹配的现象仍比较普遍，可用的药物不一定是临床最缺，而临床急需的药物又往往得不到满足。

从监管层面看，“以患者为中心，以临床价值为导向”的药物创新与研发正是政策鼓励方向。自2015年起，以临床价值为导向的药物研发和创新就已经成为国家药监局药品审评审批改革的一项重要内容。并且，在2020年11月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）还正式出台了一份重磅文件，即《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》。

沈南鹏委员认为，新药研发与临床痛点结合不够的背后，主要与药企难以跳出固有的研发思维有关；另外，也是因为整个产业还面临着一些研发和国际化发展的掣肘。主要体现在以下几个方面——

一、药物研发盲目追逐热点：当前我国的新药研发主要通过“跟”“改”“买”等路径，集中在已发现已验证、研发失败率低的跟随创新层面，这样虽不失为一种解决药物可及性的合理模式，但容易出现相同靶点药物扎堆，研发资金投入产出效率低等不足。

二、药物发现的创新路径不足，基础研究与成果转化之间还存在鸿沟：当下创新为何更多还是集中在易成药靶点上。一方面，过去数十年全球范围内积累了大量基础研究成果，却只有极少数最终实现成果转化为药品。另一方面，海洋药、植物药也都是未来可成药重要来源，但当前开发有限。

三、做强创新药需具备国际市场立足能力，但当前药企出海仍要突破多重困难：突破性的创新药需要敲开海外更广阔市场的大门，为下一步的创新发展打好基础，但当前国产创新药出海挑战还很大：如从中国新到全球新的创新思路的转变、海外注册性临床试验以及销售的投入费用高昂，头对头试验费用较高；欧美市场医学传播和用药习惯同国内有所差异，国产创新药的产品渗透和医患信任建立需要时间等。

沈南鹏委员认为，为了让患者从无药可治到有药可治，再到有药可选，需要更好实现新药研发和解决临床需求的共同进步，同时也是提升中国制药国际竞争力的必经之路。因此建议：

一、加大资助药物创新基础研究，优化药物研发配套环境

1. 在国家和省地政府层面设立适合药企与高校等科研机构共同申请的科研资金，出台更多税收激励等政策拓展社会化非盈利机构对药物研发加大资助；

2. 加强对高校等科研机构科研人员新药研发的知识产权保护，探索将专利转化运用纳入高校职称评定、绩效考核等评价体系，鼓励以知识产权绩效带动药物创新的科研转化；

3. 围绕“出新药”，鼓励科研机构更多进行横向合作及外部创业，从资金与资源端有规划的倾斜支持开发创新机制与靶点，创新化合物与生物药，创新平台技术等原创开发；

4. 将临床试验条件和能力评价纳入医疗机构等级评审，对于全球新的靶点/药物给予临床资源的优先权，推动企医协作建立数据共享推动药物研发。

二、收紧跟随者时间窗，加强指导促进药物研发

1. 根据国内外监管批准动态，进一步加快更新临床指南，收紧跟随者时间窗，政策上鼓励药企提升立项和临床研究能力；

2. 进一步优化药品进入临床前的会议沟通机制，提前介入原研药的研发整体策略制定并提供指导，进一步明确关键性临床设计的科学性，提升临床资源利用效率；

3. 对AI在加速创新药研发中的技术运用，包括设计优化药物分子、指导临床试验方案、开发生物标记物等，建议在药物审批中给予更明确的政策支持。

三、助力药企磨合全球规则，政策精准支持引导出海

1. 针对尚未加入ICH但市场容量大的新兴国家，建议药监部门探索协调临床试验数据互通认证可能性，降低企业进入的经济时间成本；

2. 在推动多中心临床研究伦理协作审查、研发用物品通关便利化、熟悉欧美监管体系和ICH标准的人才实训等方面提供监管和政策支持。

提案二：加大脑科学研究应用，改善老年脑健康管理

七普数据显示，我国60岁及以上老年人口已达2.64亿人。在众多老年健康问题中，脑相关健康问题是造成老年人疾病和负担的重要原因之一。考虑到脑疾病药物仍存巨大空白，加快开展更多关口前移的脑研究势在必行。

然而，在现阶段，我国的脑科学研究在应用实践层面还存在着部分问题，包括：

一、脑健康疾病易被忽视，缺乏有效的早筛体系：研究显示，中国神经退行性疾病患者群体日趋庞大，且随年龄上升患病规模可能会进一步增加；防治老年群体脑疾病，重在早筛早诊早治。

以阿尔茨海默病为例，早期预防可降低35%-53%的患病风险；但在当前，一方面是大众对老年认知障碍疾病认识不足、重视不够，主动就诊率较低；另一方面缺乏简便易行识别早期筛查手段，导致大量早期脑肿瘤、帕金森等病患无法确诊，错过最佳干预阶段。

二、识别脑健康风险的数据积累较少，数据库建设仍较为薄弱：早期诊断干预方法开发需从大量健康和高危受试者收集数据。但在当前，我国基于大规模人群的长期脑部健康记录数据不足，体检普遍不包含定量脑功能测试；此外，治疗靶点、生物标记物对标国际研究跟进不足，以脑健康、脑疾病为主题的全国性队列研究仍偏少等，导致脑健康数据库的样本规模和代表性都受到限制。

三、脑科学的研发资源共享有待提高，本土研究优势仍待发挥：脑科学相关疾病研究诊疗都需要更多基础研究的突破。从事脑科学相关产业，需要大量动物模型、精密昂贵仪器设备、高强度科研人才积聚。但当前我国脑科学实验室数量约为海外发达国家的1/10，动物资源库共享程度待提高，脑科学本科教育设置较晚，依赖平台支撑的大科学项目协作和平台建设仍较薄弱。同时，我国非人灵长类丰富、脑疾病临床资源多样性等优势有待进一步放大。

沈南鹏委员认为，当前和未来一段时间是老年脑疾病预防干预的关键窗口期。加大科学研究投入，推动改善老年脑健康管理，具有巨大社会和经济意义，并提出以下建议：

一、支持低成本检测技术开发，提高老年人早筛覆盖率

1. 建议科技专项支持低成本新型检测技术研发，如生物标记物（蛋白示踪剂、血液中生物标志物等），血液、尿液筛查，神经电生理（多导睡眠监测、脑电图、事件相关电位）等更方便可行的方式；

2. 鼓励有条件地区将认知功能、抑郁、脑肿瘤早筛纳入基本公卫服务项目，调研基层医卫机构早筛开展能力和技术难点，推广易操作、高精度的快捷认知障碍筛查量表；

3. 社区卫生机构加大对早期防控宣传力度，一二级医院设置初筛门诊，三级医院设置专病门诊，提高主动就诊率，优化转诊机制，及时检出并重点服务认知障碍高风险人群。

二、增加脑疾病相关队列研究项目，完善脑数据库建设，促进研究临床转化

1. 推动队列研究标准化和规范化，鼓励各地政府通过医学创新研究等专项推进脑疾病相关队列研究，积累更多影响记忆和认知功能的长期数据；

2. 建立各项脑功能指标随年龄的正常分布和异常界定标准，服务临床前瞻性收集，从丰富测量维度、建立细分化研究亚群常模等方面完善数据库建设；

3. 简化脑科学研究临床伦理审批流程，推动设立多中心临床试验平台，推动脑科学相关临床研究与产品落地应用。

三、资助脑认知脑疾病前沿技术，提升脑科学的基础资源共享

1. 聚焦重大脑疾病临床治疗，对神经调控技术新方法、新模式加大资助，支持类脑智能与AI、脑机接口、可穿戴等在脑认知脑疾病中的集成应用；

2. 发挥中国主导制定ISO/IECJTC1首个脑机接口国际标准的优势，推动国内脑机接口标准统一化建设；